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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保 

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者 王卡拉

中国科幻影视 驶向广袤蓝海******

　　《流浪地球2》《三体》等作品引发热议——

　　中国科幻影视 驶向广袤蓝海(文化市场新观察)

　　核心阅读

　　正在播映的《流浪地球2》《三体》等影视作品，引发热议。近年来一批科幻影视作品相继涌现，让人们看到这类题材作品，在世界观建构、价值观传递、故事情节设置、类型化探索、工业水平提升等方面取得的长足进步。国产科幻影视剧，正在不懈探索中驶向广阔无垠的蓝海。

　　今年春节期间，科幻题材影视作品成为人们关注的热点，无论是电影《流浪地球2》，还是电视剧《三体》，都引发了热烈讨论。

　　2019年电影《流浪地球》上映时，原著作者刘慈欣曾说：“从《流浪地球》开始，中国科幻电影正式启航了。”4年过去，《独行月球》《明日战记》《流浪地球2》《三体》等作品相继涌现，让人们看到这类题材作品，在世界观建构、价值观传递、故事情节设置、类型化探索、工业水平提升等方面取得的长足进步。国产科幻影视剧，正在不懈探索中驶向广阔无垠的蓝海。

　　科学顾问

　　赋予影视“历史的质感”

　　导演郭帆问：“您心目中比较理想的科幻片是什么样貌？”

　　刘慈欣回答：“如果我们的科幻片能拍得像未来的历史的话，那么它对我们的意义就更大一些。”

　　在电影里呈现出“历史的质感”，成为郭帆创作《流浪地球2》的目标，这对影片中科学理论和科学实践的真实性和完整性都提出了很高要求。喷射蓝光的行星发动机、洞悉一切的量子计算机、直冲云霄的太空电梯……《流浪地球2》中的“硬科技”元素让观众大呼过瘾。这些“硬科技”是由一系列严谨缜密的想象、设计、计算、推演得来的，多名中国科学院的科学家作为科学顾问，帮助影片完善世界观架构和视觉呈现效果。

　　科幻电影《独行月球》的片尾字幕，曾用单独一屏展示了“科学顾问”。该片导演张吃鱼透露，科学顾问从筹拍阶段就已经介入，“比如，返回舱起飞时，指挥口令倒计时最后念‘零’还是‘点火’？我们必须向专家求证。”

　　2020年，国家电影局、中国科协印发了被称为“科幻十条”的《关于促进科幻电影发展的若干意见》，提出对科幻电影创作生产、发行放映、特效技术、人才培养等加强扶持引导的10条政策措施，其中包括要建立促进科幻电影发展联系机制，建立科幻电影科学顾问库。随后，国家电影局和中国科协牵头建立科幻电影科学顾问库，并从航空航天、天文与物理等领域，聘请了一批两院院士、权威专家和优秀科技工作者，担任科学顾问库专家，为科幻电影剧本创作、影片拍摄等提供专业咨询、技术支持、科学把关等服务，不断提高我国科幻电影科技含量和科学魅力，不断扩大中国科幻的艺术感染力和文化影响力。

　　此外，2020年底，中国科普作家协会成立科学与影视融合专业委员会，这是我国首个由优秀科学家和电影人组成的跨界交流平台，第一批成员包括古生物学家汪筱林、恒星级黑洞首席科学家苟利军、计算数学家刘歆等科学家，以及陆川、郭帆、陈思诚等电影导演。

　　中科院计算技术研究所研究员王元卓是《流浪地球2》科学顾问团队中的一员，他为影片贡献了关键理论——人在回路，为影片中超级人工智能的诞生提供了科学概念基础。

　　“好的科幻影视剧一定要扎根于现有的科学认知。无论是对科技概念的认知，还是对事物发展规律的认知，都必须让观众感觉是有可能发生的，要设计出一个可信又完整的世界观。大到重要的科技概念体系的设计，科技产品、场景的科学解读，小到一些技术的名称、设备的外观，机构的名称、人物的职务、组织的架构等。”王元卓说。

　　电视剧《三体》总导演杨磊介绍，创作团队在前期花费了3个多月的时间采访射电天文、天体物理、纳米技术、粒子对撞等各个领域的科学家。

　　有评论家认为，来自科学家的专业意见为科幻影视剧插上了科学的翅膀，让这些作品更加具有现实观照性。从这些作品开始，国产科幻影视剧真正踏上了具有科学理论支撑的旅程，这无疑将让艺术创作的脚步走得更远更扎实，当观众围绕这些作品中的理论、现象展开讨论时，也会受到更多来自科学的滋养。

　　科技发展

　　支撑高工业级别的大片

　　1月30日，中核集团“喊话”《流浪地球2》的一条微博引发关注。“#流浪地球#你们尽管想象，我们负责实现。”微博海报上“我们致力于将科幻变为现实”的壮语，透露出科幻影视作品对科学技术进步的驱动力。随后，中国航天科技集团、中国建筑、中国石油、中国石化等“国家队”纷纷加入这次“喊话”的行列。“大国重器”的联动，令人感佩中国科技不断提升的决心。

　　曾经，中国的科幻影视作品成本较低，构想相对简单，影响力也有限。

　　《流浪地球2》上映后，郭帆说，他对于拍摄高工业级别的大片更有底气了。这份底气，一方面来源于近年来我国航空航天科技的发展，为国产科幻影视剧的创作提供了土壤和支点。“观众经常看到航天员出舱、中国空间站建设等新闻，所以电影中呈现这些科技成果的时候，观众会相信这是我们可以做到的。”

　　底气的另一部分，则来源于我国近年来生产制造业水平的大幅度提升和新技术的应用，为科幻影视作品的创作生产带来的全新的技术手段。

　　郭帆举例说，在创作《流浪地球》时，很多特殊道具的制作要学习国外团队。“而《流浪地球2》里95%以上的道具，从车辆到外骨骼装甲，不管是硬质的还是软质的，全部都是我们自己去完成制作的。这有点像是‘弯道超车’，不是说我们一下就超越了好莱坞几十年的积累，而是我们的进步是建立在中国科技发展的基础上的，是符合发展规律的。”

　　是否能做好生物视效，是衡量特效水平的直接标志。据了解，在《独行月球》里，金刚鼠刚子的总镜头量占到全片特效镜头的20%，很多镜头持续做了一年多。其中刚子咬了一口饼干，身后背景变成了大草原的镜头，就迭代了非常多的版本，耗时11个月。

　　建设一套完备的电影工业体系，不光需要设备和技术，更在于流程和标准。《流浪地球》拍摄完成后，郭帆工作室和北京电影学院联合成立了电影工业化实验室，致力于建立和完善电影工业的标准化管理和运作流程。“经过这几年的努力，我们追求的目标不再是单一镜头做得多么精美，而是有流程管理地去完成几千个相对水平不错的镜头制作。”郭帆说。

　　科幻影视剧的热播，也映照着中国科技的蓬勃发展。

　　“科幻是基于科学的幻想，科技是科幻的基础，科幻是科技的未来。面向未来思考，也许科幻将来会变成现实。”杨磊说，“比如制造《流浪地球2》里的太空电梯，需要《三体》中物理学家所研究的纳米材料。我们从国家纳米科学中心了解到，这种材料是真实存在的，如果未来能够量产，也就意味着太空电梯将成为现实。可以说，科幻影视作品本身就提振了我们的信心。”

　　许多观众在看完《流浪地球2》和《三体》后对作品中的科学设备、理论展开了讨论，有的还提出了质疑。南方科技大学教授、科幻作家吴岩认为，这种交流、碰撞有利于科学普及和传播，“科幻题材的影视剧在客观上普及了科学知识，提升了公众对科学的兴趣，提高了公众的科学素养。”

　　吴岩表示，科幻影视作品本身也有助于对电影技术的革新。“比如詹姆斯·卡梅隆拍摄《阿凡达》，用十几年时间摸索出了3D拍摄技术，此后，3D拍摄技术在世界范围内得到了普及。我们有理由相信，未来在中国科幻影视作品的创作中，也有可能诞生新的拍摄技术，从而推动影视科技的进一步发展。”

　　科幻文化

　　拓宽人类思考的疆域

　　《流浪地球2》上映后，一名小观众写信给王元卓：“电影里的人类科技已经十分发达了，笨笨这样的机器人非常智能，为什么不让它们去月球，而是让那么多宇航员去呢？”

　　王元卓在回信中写道：从现实设定来讲，要在很短的时间内完成任务，只有经过高强度训练的人才有可能胜任，而人工智能尚未发展到相应水平；更为重要的在于，电影是要有情感、有矛盾、有冲突的，如果任何任务都可以由机器人去完成，那么就看不到人的情感流露了。

　　对于科幻影视剧来说，科技应当扮演什么样的角色？科学技术和故事情节之间如何达到平衡？采访中，专家和创作者们一致认为，科幻影视作品不是科学纪录片，它需要幻想设定，最终服务于故事情节的发展。

　　“科技不能成为剧情的绊脚石，更不能束缚影视剧的情感表达。”王元卓说。4年前，王元卓因其为女儿手绘的《流浪地球》讲解图而走红网络，几年来，他创作的《科幻电影中的科学》系列手绘科普图书已出版3部。他觉得，《流浪地球2》是在全球视角下的大片，“在这样一个宏大的世界观的设定下，中国人不但有话语权，有主导力，还有责任和担当，这一切是让观众感到非常振奋的真正原因。”

　　郭帆表示，《流浪地球2》希望传递出的是中国人对“团结”的渴望和坚守，“在科学技术的包裹下，这部电影传递出了中国人的价值观。中国科幻电影要植根于中国文化，再结合我们今天的技术去完成中国式的表述，这才是属于中国人自己的科幻电影。”

　　科幻影视剧的视觉化呈现，也为人们更好地走近广义的科幻文化拓宽了渠道。“科幻文学为科幻影视剧的创作提供了丰饶的土壤，但阅读科幻文学需要很强的想象力，容易让普通读者望而却步。”《三体》总编剧田良良说，“影视剧就是打开更广阔的科幻文学、科幻文化的钥匙，它能够通过视觉化呈现，把复杂的理论和故事变得更容易理解，让更多人愿意走近科学的世界，进而拓宽人类思考的疆域。”

　　专家表示，当前，中国科幻影视作品的创作还处于起步阶段，规模化发展仍然不足。随着综合国力的增强、科学技术的发展、电影市场的进一步繁荣，有理由相信，中国科幻影视作品的发展将迎来更加百花齐放的春天，在世界科幻影视作品之林书写自己的传奇。(本报记者 刘 阳)

　　(来源：人民日报 2023年02月03日 第10版)

　　（文图：赵筱尘 巫邓炎）